تجربة المرحلة الثانية لـ سيمديسيران لدى المرضى البالغين المصابين باعتلال الكلية بالـ IgA: تجربة عشوائية محكومة.

الخلفية

يعد اعتلال الكلية بالـ IgA أكثر أنواع التهاب كبيبات الكلى الأولي شيوعاً، وتعتبر البيلة البروتينية أقوى مؤشر بديل معروف للتطور إلى الفشل الكلوي. ويعد تنشيط مسار المتممة محركاً معروفاً للالتهاب وتلف الأنسجة في هذا المرض، مما يوفر الأساس المنطقي لاستهداف مكون المتممة 5.

تصميم الدراسة

في هذه الدراسة من المرحلة 2، مزدوجة التعمية والممتدة على مدار 36 أسبوعاً، تم توزيع المرضى البالغين المصابين باعتلال الكلية بالـ IgA والذين يبلغ مستوى البروتين في البول لديهم 1 غرام/24 ساعة على الأقل عشوائياً بنسبة 2

أبرز النتائج

تم توزيع 31 مريضاً عشوائياً (cemdisiran العدد=22، placebo العدد=9). وفي الأسبوع 32، بلغ التغير في المتوسط الهندسي المعدل مقارنة بالـ placebo في نسبة البروتين إلى الكرياتينين في البول على مدار 24 ساعة (24-hour UPCR) -37.4%، مع

السلامة

على مدار 36 أسبوعًا، كانت معظم الأحداث الضائرة خفيفة أو متوسطة وعابرة. وكان الحدث الضائر الأكثر شيوعًا المصاحب لـ cemdisiran هو تفاعل موضع الحقن، والذي حدث لدى 41% من المرضى المعالَجين.

الدلالات السريرية

تُثبت التجربة آلية عمل تثبيط C5 الكبدي في اعتلال الكلية بالـ IgA، ولكنها أصغر بكثير وأقصر مدة من أن توجّه قرارات العلاج. وتكمن أهميتها العملية في دعم تطوير المرحلة 3، وتعزيز المتممة كهدف قابل للاستهداف في مرضٍ تتقدم فيه حالياً عدة عوامل

المصدر

Clinical Journal of the American Society of Nephrology

اقرأ المقال الأصلي

المزيد من الأخبار

تصفّح آخر أخبار الجمعية ومستجدات أمراض وزراعة الكلى.

جميع الأخبار · الصفحة الرئيسية