السلامة والفعالية السريرية لبيغسيتاكوبلان في دراسة من المرحلة الثانية للمرضى المصابين باعتلال الكبيبات C3 وأمراض الكبيبات الأخرى التي تتوسطها المتممة.

الخلفية

يُرجح أن يكون خلل تنظيم تنشيط المتممة هو المحرك الرئيسي للمرض في اعتلال الكبيبات C3، كما أنه يساهم في أمراض أخرى تتوسطها المتممة، بما في ذلك اعتلال الكلية IgA، والتهاب الكلية الذئبي، واعتلال الكلية الغشائي الأولي. ولم يثبت أن أي مثبط للمتممة يوقف تطور المرض في هذه الحالات.

تصميم الدراسة

قيمت هذه الدراسة مفتوحة التسمية، من المرحلة 2، والممتدة لـ 48 أسبوعاً عقار pegcetacoplan تحت الجلد، وهو مثبط موجه لـ C3 و C3b، لدى المرضى المصابين بأمراض الكبيبات المتواسطة بالمتممة. وكانت نقطة النهاية الأولية هي خفض بيلة البروتين المقاسة بنسبة البروتين إلى الكرياتينين في بول 24 ساعة؛ وشملت نقاط النهاية الثانوية حالة الهجوع، والتغير في eGFR، والمؤشرات الحيوية الديناميكية الدوائية.

أبرز النتائج

في مجموعة اعتلال الكبيبات C3، بلغ متوسط انخفاض البيلة البروتينية من الخط المرجعي إلى الأسبوع 48 نسبة 50.9% في مجتمع نية العلاج (n = 7) و65.4% في مجتمع البروتوكول (n = 4). وعاد متوسط ألبومين المصل إلى مستواه الطبيعي، وظل متوسط معدل الترشيح الكبيبي التقديري (eGFR) مستقراً على مدار 48 أسبوعاً. وارتفع متوسط مستويات C3 في المصل بمقدار 6 أضعاف، بينما انخفض متوسط مستويات C5b-9 الذواب بنسبة 57.3% في الأسبوع 48.

السلامة

كانت الأحداث الضائرة الأكثر شيوعاً هي عدوى الجهاز التنفسي العلوي، والحمامي في موضع الحقن، والغثيان، والصداع. ولم يُبلغ عن أي حالات إصابة بالتهاب السحايا أو الإنتان، ولم تُلاحظ أي أحداث ضائرة خطيرة مرتبطة بالعلاج عبر الأمراض الكبيبية الأربعة المدروسة.

المصدر

Kidney International Reports

اقرأ المقال الأصلي

المزيد من الأخبار

تصفّح آخر أخبار الجمعية ومستجدات أمراض وزراعة الكلى.

جميع الأخبار · الصفحة الرئيسية